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            關于小核酸藥物
            什么是小核酸藥物

            小核酸是指包括小干擾核酸(siRNA)、反義核酸(ASO)、微小RNA(miRNA)和核酸適配體(Aptamer)的寡核苷酸分子。小核酸藥物由核苷酸組成,是與小分子藥物、抗體藥物完全不同的全新藥物類別。主要的小核酸藥物是siRNA藥物和反義核酸藥物,二者主要作用于細胞質的mRNA,通過堿基互補識別和抑制靶mRNA,實現對蛋白表達的調控,達到治療疾病的目的。公司的小核酸藥物產品主要是siRNA藥物、ASO藥物和核酸適配體藥物。


            瑞博小核酸藥物
            • siRNA
            • ASO
            • Aptamer

            是一類雙鏈的短RNA分子,能夠結合AGO蛋白組裝成RNA誘導沉默復合體(RISC),其一條鏈被降解,另一條鏈通過堿基互補配對原則結合并切割降解靶基因的信使核酸(mRNA)、阻斷靶蛋白的表達,從而達到治療相關疾病的目的。siRNA抑制蛋白表達的機制稱為核酸干擾(RNA interference),其發現被授予2006年諾貝爾生理和醫學獎。相關工作被《科學》雜志評為2001年全球十大科學進展和2002年全球十大科學進展之首。


            是一種單鏈寡核苷酸分子,進入細胞后在核糖核酸酶H1(RNase H1)的作用下通過序列互補與靶標mRNA結合,引起mRNA的降解,從而抑制蛋白的表達;或通過空間位阻效應調控基因的轉錄,實現RNA前體的選擇性剪接、調控蛋白的表達和功能,起到治療疾病的作用。


            核酸適配體是指能形成一定三維結構的、序列長度較短的單鏈寡聚核苷酸或寡聚脫氧核苷酸,核酸適配體藥物能與包括金屬離子、有機小分子化合物、核酸、蛋白質等的靶標分子特異性結合,具有與抗體類似的功能。


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