• <em id="j3qje"><acronym id="j3qje"></acronym></em>
    <nav id="j3qje"><big id="j3qje"><address id="j3qje"></address></big></nav><dd id="j3qje"><noscript id="j3qje"></noscript></dd>

    <tbody id="j3qje"></tbody>
      <tbody id="j3qje"><pre id="j3qje"></pre></tbody>

            c1c2-pcbanner-22.jpg c1c2-phbanner-994.jpg
            創新技術

            公司擁有豐富的小核酸藥物行業經驗和技術知識,對標全球小核酸技術的創新前沿,建立了包括小核酸序列設計及高通量篩選、小核酸藥物遞送技術、小核酸穩定化修飾、小核酸藥物生物分析、小核酸藥學研究、小核酸單體研發等在內的自主可控、全技術鏈整合的六大核心技術平臺,可支持小核酸藥物從早期研發到產業化的全生命周期。

            小核酸藥物遞送技術

            小核酸藥物遞送技術是制約全球產業發展的瓶頸技術,基于N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)的小核酸肝靶向遞送系統為肝源性疾病治療開辟了廣闊的前景。GalNAc-siRNA綴合物可高效富集到肝組織,與肝實質細胞表面的去唾液酸糖蛋白受體(ASGPR)特異性結合,實現肝實質細胞快速胞吞,引導小核酸藥物分子進入細胞。公司基于GalNAc遞送技術圍繞肝源靶點陸續開展了針對感染性疾病、代謝類疾病、血液系統疾病以及罕見病等疾病領域的諸多產品研發。此外,公司持續投入研究力量開發針對肺靶向、中樞神經靶向、局部給藥等組織和器官的小核酸遞送手段,以保持公司在小核酸藥物遞送技術方面的先進性。

            小核酸序列設計及高通量篩選

            公司自主研發了小核酸序列設計軟件,對50余項參數進行全面分析,綜合考慮序列保守性、同源性、免疫原性、脫靶等因素,大量快速針對siRNA序列實現跨物種序列比對和同源性分析,選出特異性高、有潛在活性的優質小核酸序列。公司建立了小核酸高通量篩選平臺,可以快速獲得先導化合物分子。

            小核酸穩定化修飾平臺

            未經修飾的小核酸極易降解,伴有不同程度的脫靶效應和/或免疫原性。小核酸修飾對小核酸的活性有不同程度的影響。公司基于siRNA降解機制的系統研究,比較序列活性與脫靶規律,建立和優選了多種修飾策略,可顯著增強小核酸藥物的穩定性。同時有效削弱或消除siRNA脫靶效應和/或免疫原性,提高了靶點特異性。

            小核酸藥學研究

            根據小核酸藥物的特性以及創新藥研發階段性特點,建立了完備的小核酸創新藥的藥學研究平臺。通過采用系統研發的理念和方法,對小核酸原料藥和制劑進行了系統的生產工藝開發和質量研究,滿足藥物發現早期研究、臨床前研究,臨床試驗申報和臨床研究各階段對小核酸藥物的藥學要求。

            91精品无码人妻系列|日本AAA一级特黄大片|国产精品一区二区 尿失禁|丶久久牲生活频频